前言慢性肾脏病（CKD）已成为危害人类健康的重要公共卫生问题，全球患病率在9.1%~13.4%不等[1]，中国CKD患病率为8.2%，预估约有8200万CKD成年患者[2]，但人群知晓率和诊断率普遍较低，诊疗现状不容乐观。CKD是进展性疾病，一旦进展至终末期肾病（ESRD），患者需要接受透析或肾移植等肾脏替代治疗，给家庭和社会带来沉重负担 ...

恩华药业全资子公司上海枢境生物科技有限公司（以下简称“上海枢境”）于近日收到澳大利亚人类研究伦理委员会签发的批准NH280105胶囊开展I期临床试验的临床试验伦理许可，并已向澳大利亚药品管理局（TGA）进行临床试验备案。按照澳大利亚药品注册相关法律法规，上海枢境于近日开展对该产品进行相关临床试验，并完成首例受试者入组和给药。 NH280105是一种口服高选择性 Lp-PLA₂ 抑制剂，拟用于阿尔茨 ...

注射用艾夫糖苷酶α是庞贝病第二代酶替代疗法药物，其酶转运介质水平较第一代提高了15倍。对晚发型庞贝病患者的随机双盲全球多中心临床试验证实：其疗效明显优于第一代酶替代治疗。2020年，该药获得美国食品药品监督管理局“突破性疗法”称号，并于2021年获批用于治疗晚发型庞贝病。2022年，欧洲药品管理局批准其作为庞贝病长期治疗药物。

从专业角度讲：阿尔茨海默病（Alzheimer's disease, AD）发生于老年和老年前期、以进行性认知功能障碍和行为损害为特征的中枢神经系统退行性变。而在我们的日常生活中叫不出熟人的名字、出去买东西经常丢三落四、总是忘记银行卡密码、经常把东西放到哪就找不到了、刚发生的事就忘了……不论是自己还是父母出现上述情况时，是否会觉得只是年龄大了，自然而然记性就差了，并不会把这种情况当回事儿？

衰老是一个不可避免的自然过程，但它与癌症的发生和发展有着千丝万缕的联系。论文指出，细胞衰老在年轻生物体中主要作为一种抗肿瘤机制存在，可以阻止肿瘤的形成。然而，在衰老个体中，细胞衰老却可能变成一个“双刃剑”，因为它不仅失去了抗肿瘤的能力，还可能通过分泌一系列促炎因子（称为衰老相关分泌表型，SASP）来促进肿瘤的生长和转移。

研究人员首先改良一种现有的剪接调节剂RECTAS，然后筛选418种衍生物，利用从患者诱导多能干细胞（iPS细胞）中提取的心肌细胞，最终确定一种高活性的新化合物RECTAS-2.0。携带法布雷病基因突变的转基因实验鼠在口服这种化合物后，心脏组织中的RNA恢复正常剪接。新化合物在多个毒性测试和安全性测试中均未出现任何显著的不良反应。

稀薄的氧气会让我们出现头晕、心悸、恶心等危险的症状。但对于Leigh综合征等线粒体疾病患者，低氧环境却能缓解多种疾病症状的发展、延长患者寿命。因此，如何在日常环境中安全可控地模拟出同样的低氧环境效果，对于线粒体疾病治疗有着重要意义。

除了疾病的威胁，全球气候变暖引发的海洋热浪也成为了鹿角珊瑚生存的巨大挑战。在 2023 年，一场前所未有的海洋热浪席卷了 Dry Tortugas 国家公园所在的海域，这片位于佛罗里达珊瑚礁系统最西端的区域，向来有着独特的海洋动力学特征。以往，这里的珊瑚受低温事件影响较大，但 2023 年的这场热浪打破了常规，其强度和持续时间在卫星记录中均史无前例，最终导致该区域的鹿角珊瑚全军覆没。

为解决偏头痛诊疗现状不佳、患者需求未被满足的问题，研究人员开展了 “Overview of migraine care, impact of the disease, and patient experience in France through patient voices” 主题研究。结果显示患者面临诊断和治疗延迟等诸多问题，该研究为改善偏头痛诊疗提供了方向。