这是一种少年性黄斑变性疾病。Ascidian的疗法依赖一种经过基因过程处理的DNA片段，该片段会被递送到细胞内，产生正常的RNA外显子。这些RNA外显子会在剪接过程中取代突变的蛋白质，产生功能性蛋白质。该DNA片段还会产生RNA序列，以促进外显子编辑。 热门推荐 ...