日本的孤儿药资格授予针对该国患者人数少于5万人的疾病的药物，并带来一系列好处，包括税收优惠和优先审查。Del-desiran作为Avidity的领先候选药物，旨在降低与疾病相关的mRNA水平，有可能从根本上解决DM1问题，而该疾病目前尚无获批疗法。该公司市值为30.6亿美元，反映了投资者对其管线潜力的信心，尽管公司在过去十二个月仅产生了1090万美元的适度收入。