强直性肌营养不良症1型（DM1）是一种遗传性疾病，它与慢性肾脏病有重叠的特征，包括进行性肌肉萎缩、全身胰岛素抵抗以及影响正常功能的能量利用受损。然而，慢性肾脏病并未被发现在DM1患者中出现，也不清楚DM1细胞功能障碍的潜在原因是否涉及肾脏。

为探究 DM1 在雄性和雌性中的差异，研究人员对比 HSALR 雄雌小鼠，发现二者疾病发展无根本差异，建议纳入雌性小鼠研究。 I 型强直性肌营养不良研究新发现：HSALR 雌性小鼠模型的重要意义 在神秘的生命科学领域，遗传疾病一直是科研人员重点攻克的难题。

2019年，KATHERINE研究的初步数据在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表，显示对于新辅助治疗后有残留病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者，采用T-DM1（曲妥珠单抗-美坦新偶联物）进行辅助治疗能显著提升患者的3年无浸润性疾病生存（iDFS）率，但在总生存期（OS ...

消息面上，康宁杰瑞生物制药与石药集团共同宣布，HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003对比恩美曲妥珠单抗（T-DM1）治疗HER2阳性晚期乳腺癌的Ⅲ ...

JSKN003-301是一项随机、对照、开放、多中心、Ⅲ期临床研究，旨在评估JSKN003对比恩美曲妥珠单抗（T-DM1）治疗HER2阳性且既往经曲妥珠单抗和紫杉烷类 ...

根据Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN )最新披露的信息，公司首席科学官Oxana Beskrovnaya出售了价值约36,242美元的股票。该交易发生在2025年2月18日，涉及以每股13.95美元的加权平均价格出售2,598股股票。目前该股票交易价格为13.55美元，过去六个月下跌了71%。根据 InvestingPro ...

波士顿 - 目前股价为$1.37的临床阶段生物科技公司PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG)宣布了其FREEDOM-DM1第一期临床试验的初步积极数据。该试验研究了PGN-EDODM1在肌强直性营养不良症1型(DM1)治疗中的效果。研究发现单剂量给药后患者的剪接校正显著。根据InvestingPro分析，该公司 ...