本文构建了人源化小鼠模型，通过不同动员方案结合新型衣壳修饰的辅助依赖型腺病毒（HDAd）载体进行体内造血干细胞（HSC）转导研究。发现 HDAd6/3 等载体能高效转导 HSC，为血红蛋白病和 HIV 等疾病的基因治疗临床转化提供了重要依据。 一、研究背景与目的 在 ...