马萨诸塞大学医学院(UMass Chan)研究人员领导的一项研究表明,一种用于纠正导致枫糖尿症(MSUD)突变的基因疗法,能够防止新生动物死亡,使生长正常化,恢复受影响基因的协调表达,并稳定生物标志物,这在小鼠和一头小牛身上都得到了验证。
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