马萨诸塞大学医学院（UMass Chan）研究人员领导的一项研究表明，一种用于纠正导致枫糖尿症（MSUD）突变的基因疗法，能够防止新生动物死亡，使生长正常化，恢复受影响基因的协调表达，并稳定生物标志物，这在小鼠和一头小牛身上都得到了验证。