面对一系列的突破与新兴疗法，当前仍有约95%的罕见病尚无有效治疗方案，这无疑是一个巨大的市场机会。在这样的背景下，投资与研究机构亟需加强合作，提升罕见病的治疗方案开发效率。例如，牛津大学与克利夫兰哈灵顿研究所的合作就是一个典型案例，通过提供资金支持，帮助有潜力的项目克服资金短缺问题，让研究成果能够尽早投入临床应用。

RNA疗法在2024年也取得一定进展，例如，EMA批准了用于治疗超氧化物歧化酶1相关的肌萎缩侧索硬化症（SOD1-ALS）的反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody上市，另一款ASO疗法Tryngolza获FDA批准上市，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征。