近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来系列进展。治疗杜氏肌营养不良（DMD）的在研寡核苷酸疗法WVE‑N531达到所有预设的2期临床试验目标，Wave Life ...

2025年3月22日，“肌不可失-浙江行”康复指导活动第三站台州站在临海市妇幼保健院顺利进行。浙江大学医学院附属儿童医院康复科李海峰团队举行神经肌肉病康复指导活动。

这并非基因疗法首次遭遇致命危机，辉瑞公司宣布了该公司针对DMD的AAV9基因疗法PF-06939926的III期临床CIFFREO失败消息，该疗法曾造成两名患者死亡；另外，Elevidys在获批上市之前的Ⅲ期试验因未达主要终点引发疗效争议。而此次死亡 ...

2025年3月，罗氏制药（Roche）宣布对旗下基因疗法子公司Spark Therapeutics启动“根本性重组”，全额减记24亿美元商誉。财务数据显示，罗氏已累计为 Spark 投入超10亿美元的重组成本，其中包括2024 ...

为探究雷诺丁受体 1（RyR1）功能与肢带型肌营养不良 2B/R2（LGMD2B/R2）预后的关联，研究人员对比小鼠不同病理程度肌肉的 Ca 2 ...