研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。随着进一步的研究和临床试验，RIDE 有望成为基因编辑领域的重要工具，助力基因治疗的发展和普及。

他们在《Gene Therapy》期刊上发表了一篇名为 “AAV1.NT3 gene therapy mitigates the severity of autoimmune encephalomyelitis in the mouse model for multiple sclerosis” 的论文。研究发现，AAV1.NT3 基因疗法能够减轻实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE，一种模拟 MS ...

细胞与基因治疗（Cell and Gene ...