这是（shì）一种少年性黄斑变性疾病。Ascidian的（de）疗（liáo）法依赖一种经过基因过程处理的（de）DNA片段，该片段会被递送到细（xì）胞内，产生正常的RNA外显子。这些RNA外显子会在（zài）剪接（jiē）过程中取代突变（biàn）的蛋（dàn）白质（zhì），产 ...