这是(shì)一种少年性黄斑变性疾病。Ascidian的(de)疗(liáo)法依赖一种经过基因过程处理的(de)DNA片段,该片段会被递送到细(xì)胞内,产生正常的RNA外显子。这些RNA外显子会在(zài)剪接(jiē)过程中取代突变(biàn)的蛋(dàn)白质(zhì),产 ...