2025年3月12日周三，Agios制药（NASDAQ: AGIO）在巴克莱第27届全球医疗保健大会上发表演讲，阐述了其在罕见病领域的战略重点。公司既强调了其充满希望的研发管线进展，也提到了相关挑战，如地中海贫血患者可能出现肝细胞损伤而需要加强监测。