“1970”的字样出现在了一件针织衫的胸前，另一件上印着“Je t’aime Jane”（我爱Jane），还有“Ginsbergis God”（Ginsberg是上帝）——指的是Serge ...

根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病指患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。目前，全世界已知的罕见病超过7000种。在我国，这个群体的具体数量是“2000多万”。“发病率极低”“病因尚不明确”“尚无特效药”……简短的描述，每个字都如此沉重。无论是被迅速进展的病程夺去生命，还是一生与病痛和治疗相伴， ...

该试验由国家癌症研究所资助，旨在减少接受造血干细胞移植患者的CMV并发症。同时，美国食品和药物管理局已将Fortress Biotech的CUTX-101药物（用于治疗Menkes病患者）的审查期延长至2025年9月30日。 此外，作为Fortress Biotech子公司的临床阶段生物制药公司Mustang Bio ...