剂量优化而非最大耐受剂量 ：传统基于化疗的 I 期试验通过剂量递增确定最大耐受剂量（MTD），但这一范式并不适用于分子靶向疗法（MTTs）和免疫疗法。现在应转向剂量优化，利用 PD 生物标志物支持更好的 PK/PD 特征描述和剂量优化，美国食品药品监督管理局（FDA）也强调了在注册试验前更全面评估最佳风险效益比的必要性。