2月10日，国际学术期刊Nature Communications在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心(生物化学与细胞生物学研究所)李劲松研究组的最新研究成果: “Visualization of chromosomal ...

对于 SMA，虽然目前还没有基因编辑疗法进入临床试验，但研究人员也在积极探索。通过 CRISPR/Cas9 技术纠正 SMN2 剪接，以及利用 AAV 载体进行碱基编辑将 SMN2 基因转化为 SMN1 基因等研究，都在小鼠模型中取得了一定的成果。这些研究为 SMA 的治疗带来了新的思路和希望。

这是一项由国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队历时5年开展的临床和基础研究， 团队在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。

近期，国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队获得重大科研突破：在全球首次发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并找到具有潜在治疗作用的小分子化合物。这有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展，造福 ...