Les bêta-thalassémies se caractérisent par l'absence de la chaîne β de l'hémoglobine. Seule la synthèse de l'HbA est entravée. Nous n'étudierons ici que la variété la plus fréquente, qui est la ...
Un jeune adulte atteint d'une maladie génétique grave du sang, la béta-thalassémie, a été traité avec succès grâce à un protocole de thérapie génique utilisant un nouveau vecteur. Cette thérapie ...