值得注意的是，通过依维莫司进行的药物mTOR抑制成功地挽救了下游信号传导，包括mTOR复合体1（mTORC1）对S6磷酸化的特异性抑制，这与我们在新型神经元特异性Syn-Cre/Pten HOM小鼠中发现的表型挽救相关。

携带Pten基因突变且脑室扩张的小鼠大脑皮层，因Nkx2.1+NPCs 衍生的抑制性中间神经元活动增强而表现出神经网络功能障碍。敲除Raptor基因或在出生后使用依维莫司进行治疗，能够通过拮抗 mTORC1 依赖的Nkx2.1+NPCs 病变，纠正脑室扩张、挽救大脑皮层缺陷并提高生存率。