肺动脉高压（PAH）是一种严重威胁生命的心肺疾病，就像一颗隐藏在身体里的 “定时炸弹”。它以肺动脉异常收缩和血管重塑为特征，最终会导致右心衰竭甚至死亡。目前，PAH 的发病率约为每百万人 7.6 例，患病率在每百万人 11 - 26 例之间。而且，现有的治疗方法只能缓解症状，无法有效逆转疾病进程，患者的预后情况较差。这就好比在与病魔的战斗中，我们现有的武器威力不足，急需寻找新的 “战斗策略”。

FDA对重新提交的接受标志着对之前行动函的完整、1类回应，该函已于2024年8月16日为PAH和PH-ILD两种适应症的YUTREPIA授予暂时批准。FDA现已将处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期定为2025年5月24日，届时将对该申请作出最终决定。

为探究先天性心脏病相关肺动脉高压（CHD-PAH）发病机制，研究人员开展研究，发现患者携带 T-box 基因变异，为诊疗提供新思路。 本文报告了三名患有先天性心脏病相关肺动脉高压（CHD-PAH）的成年患者的临床和遗传特征，他们携带罕见的 T-box 基因变异。三名 ...

瑞金医院作为中国顶尖的医疗机构之一，对于这一重要药物的引进表现出了积极的态度。医院在国内外的知名度和专业技术水平将为Sotatercept的成功应用提供良好的基础。这不仅是对患者的一个积极信号，同时也是对于未来肺动脉高压研究及治疗的一次重大战略布局。

Investing.com — 周四，雷蒙德詹姆斯 (Raymond James)对Liquidia Technologies (NASDAQ: LQDA )维持强力买入评级，目标价保持在27.00美元。该公司对该股票的信心来自Liquidia 2024年第四季度的财务业绩。根据 InvestingPro ...