为解决罕见病临床试验难题，研究人员评估 GM1 神经节苷脂贮积症的 RCGI-S/C 量表，其可量化疾病进展。 在医学研究的广阔领域中，罕见病一直是一块难啃的 “硬骨头”。在美国，罕见病被定义为患病人数少于 20 万的疾病 ，尽管单个罕见病看似不常见，但它们 ...

智通财经APP获悉，中国国家药监局药品审评中心 (CDE)官网近日最新公示，百时美施贵宝公司 (BMY.US)申报的1类新药BMS-986489 (BMS-986012 + ...